Ryoncil foi aprobado para o tratamento da enfermidade de enxerto contra hóspede aguda refractaria aos esteroides (SR-aGVHD), unha condición que ameaza a vida que pode resultar do transplante de células nai do sangue realizado para substituír as células nai defectuosas do receptor en certos tipos de cancro de sangue. , trastornos sanguíneos ou trastornos do sistema inmunitario. Isto fai de Ryoncil a primeira terapia MSC (célula nai mesenquimal) aprobada pola FDA. Ryoncil contén MSC illadas da medula ósea de doadores humanos adultos sans que poden diferenciarse noutros múltiples tipos de células. As infusións intravenosas de células estromales mesenquimales (MSC) proporcionan beneficios de supervivencia.
O 18 de decembro de 2024, FDA aprobou Ryoncil (remestemcel-L-rknd), unha terapia de células estromales mesenquimales (MSC) derivada de medula ósea aloxénica (doante) para o tratamento da enfermidade aguda de injerto contra hóspede (SR-aGVHD) en pacientes pediátricos 2 meses de idade e maiores. Isto fai de Ryoncil a primeira terapia MSC (Células nai mesenquimales) aprobada pola FDA.
Ryoncil contén MSC illadas da medula ósea de doadores humanos adultos sans que poden diferenciarse noutros tipos de células.
A enfermidade de enxerto contra hóspede aguda refractaria aos esteroides (SR-aGVHD) é unha condición grave e que ameaza a vida que pode ter consecuencias importantes para a saúde de amplo alcance, incluíndo danos a múltiples órganos, redución da calidade de vida e risco de morte nos afectados. pacientes. Isto pode ocorrer como unha complicación do transplante de células nai hematopoéticas (de sangue) aloxénico (alo-HSCT).
No allo-HSCT, un paciente recibe células nai hematopoyéticas dun doador sans para substituír as súas propias células nai e formar novas células sanguíneas, un procedemento que adoita facerse como parte do tratamento de certos tipos de cancro de sangue, trastornos sanguíneos ou trastornos do sistema inmunitario.
A aprobación de Ryoncil segue a avaliación da súa seguridade e eficacia nun estudo multicéntrico dun só brazo no que participaron 54 participantes pediátricos con SR-aGVHD que se someteran a allo-HSCT. Os participantes recibiron un total de oito infusións intravenosas de Ryoncil dúas veces por semana durante catro semanas consecutivas. A avaliación da eficacia baseouse principalmente na taxa e na duración da resposta ao tratamento 28 días despois do inicio de Ryoncil.
Noutro ensaio para SR-aGVHD despois do allo-HSCT, descubriuse que unha combinación de MSC e basiliximab (un anticorpo monoclonal usado para evitar o rexeitamento do transplante) leva a unha taxa de resposta completa (CR) moito mellor que o basiliximab só.
Observouse en ensaios clínicos que as infusións IV de células estromales mesenquimatosas (MSC) proporcionan beneficios de supervivencia.
***
Referencias:
- Comunicado de prensa da FDA - A FDA aproba a primeira terapia de células estromales mesenquimatosas para tratar a enfermidade aguda de injerto contra hóspede refractaria aos esteroides. Publicado o 18 de decembro de 2024. Dispoñible en https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. As células estromales mesenquimales máis basiliximab melloran a resposta da enfermidade aguda de enxerto contra hóspede refractaria aos esteroides como terapia de segunda liña: un ensaio multicéntrico, aleatorizado e controlado. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Resultados de seguridade a dous anos de células estromales mesenquimales derivadas de células iPS na enfermidade aguda de enxerto contra hóspede resistente aos esteroides. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
