Qfitlia (Fitusiran), un novo tratamento baseado en siRNA para a hemofilia recibiu a aprobación da FDA. Iso é un pequeno ARN interferente (siRNA) baseada terapéutica que interfiren con anticoagulantes naturais como a antitrombina (AT) e o inhibidor da vía do factor tisular (TFPI). Únese ao ARNm de AT no fígado e bloquea a tradución de AT polo que reduce a antitrombina e mellorar a xeración de trombina. Adminístrase como inxección subcutánea comezando unha vez cada dous meses. A dose e a frecuencia das inxeccións axústanse mediante o diagnóstico complementario INNOVANCE Antitrombina que garante a actividade antitrombina no rango obxectivo. A dose fixa non está aprobada. O novo tratamento é significativo para os pacientes porque se administra con menos frecuencia que outras opcións existentes.
Qfitlia (fitusiran) foi aprobado nos Estados Unidos (o 28 de marzo de 2025) para a profilaxe rutineira para previr ou reducir a frecuencia dos episodios de hemorraxia en adultos e nenos de 12 anos ou máis con hemofilia A ou hemofilia B, con ou sen inhibidores do factor VIII ou IX (anticorpos neutralizantes). O novo tratamento é significativo porque se administra con menos frecuencia (comezando unha vez cada dous meses) que outras opcións existentes.
Os trastornos hemorrágicos na hemofilia prodúcense debido á insuficiencia dos factores de coagulación. A hemofilia A é causada pola deficiencia do factor VIII de coagulación (FVIII), mentres que a hemofilia B débese a niveis baixos de factor IX (FIX). A falta de factor funcional XI é a responsable da hemofilia C. Estas condicións trátanse mediante a infusión de factor de coagulación preparado comercialmente ou un produto non factor como substitución funcional do factor que falta.
Octocog alfa (Advate), que é unha versión do factor VIII de coagulación "deseñado xeneticamente mediante tecnoloxía de ADN", úsase habitualmente para o tratamento preventivo e baixo demanda da hemofilia A. Para a hemofilia B, nonacog alfa (BeneFix), que é unha versión de enxeñaría do factor de coagulación IX que se usa habitualmente.
Hympavzi (marstacimab-hncq) foi aprobado nos Estados Unidos (o 11 de outubro de 2024) e na UE (o 19 de setembro de 2024) como un novo fármaco para a prevención de episodios hemorrágicos en individuos con hemofilia A ou hemofilia B. É un anticorpo monoclonal humano que evita que se produzan episodios de anticoagulación coa vía natural da proteína. inhibidor” e reduce a súa actividade anticoagulante aumentando así a cantidade de trombina. Este é o primeiro tratamento, sen factores e unha vez por semana para a hemofilia B.
Outro anticorpo monoclonal, Concizumab (Alhemo), aprobouse nos EUA (o 20 de decembro de 2024) e na UE (o 16 de decembro de 2024) para a prevención de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A con inhibidores do factor VIII ou hemofilia B con inhibidores do factor IX. Algúns pacientes con hemofilia que reciben "medicamentos do factor de coagulación" para tratar o seu trastorno hemorrágico desenvolven anticorpos (contra os medicamentos do factor de coagulación). Os anticorpos formados inhiben a acción dos "medicamentos do factor de coagulación" facéndoos menos eficaces. Concizumab (Alhemo), administrado diariamente como inxección subcutánea, está destinado a tratar esta condición que tradicionalmente foi tratada inducindo a tolerancia inmune mediante inxeccións diarias de factores de coagulación.
Mentres que mpavzi (marstacimab-hncq) e Concizumab (Alhemo) son anticorpos monoclonais, o novo tratamento Qfitlia (fitusirán) é un pequeno ARN interferente (ARNsi) terapéutico que interfire con anticoagulantes naturais como a antitrombina (AT) e o inhibidor da vía do factor tisular (TFPI). Únese ao ARNm de AT no fígado e bloquea a tradución de AT, polo que reduce a antitrombina e mellora a xeración de trombina.
Qfitlia (fitusiran) adminístrase como inxección subcutánea comezando unha vez cada dous meses.
A dose e a frecuencia das inxeccións axústanse mediante o diagnóstico complementario INNOVANCE Antitrombina que garante a actividade antitrombina no rango obxectivo. A dose fixa non está aprobada. Non obstante, o novo tratamento é significativo para os pacientes porque se administra con menos frecuencia que outras opcións existentes.
***
Referencias:
- Comunicado de prensa da FDA - A FDA aproba un novo tratamento para a hemofilia A ou B, con ou sen inhibidores de factores. Publicado o 28 de marzo de 2025. Dispoñible en https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Artigo relacionado:
- Concizumab (Alhemo) para hemofilia A ou B con inhibidores (29 2024 de decembro)
- Hympavzi (marstacimab): novo tratamento para a hemofilia (12 de outubro de 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}