O concizumab (nome comercial, Alhemo) , un anticorpo monoclonal, foi aprobado pola FDA o 20 de decembro de 2024 para a prevención de episodios de hemorraxia en pacientes con hemofilia A con inhibidores do factor VIII ou hemofilia B con inhibidores do factor IX. Recibira a aprobación da Axencia Europea de Medicamentos (EMA) hai uns días, o 16 de decembro de 2024, para as mesmas indicacións.
Algúns pacientes con hemofilia que reciben "medicamentos do factor de coagulación" para tratar o seu trastorno hemorrágico desenvolven anticorpos (contra os medicamentos do factor de coagulación). Os anticorpos formados inhiben a acción dos "medicamentos do factor de coagulación" facéndoos menos eficaces. Esta afección trátase actualmente inducindo a tolerancia inmune mediante inxeccións diarias de factores de coagulación. A aprobación de Concizumab (Alhemo) proporciona a estes pacientes un tratamento alternativo.
Concizumab adminístrase diariamente como inxección subcutánea.
A aprobación de Alhemo baseouse na avaliación da súa seguridade e eficacia nun ensaio clínico de fase 3 multinacional, multicéntrico e aberto. No ensaio, as taxas de hemorraxia anualizadas (ABR) reducíronse nun 86% para o grupo de tratamento con Alhemo en comparación co grupo sen profilaxe.
Os trastornos hemorrágicos na hemofilia prodúcense debido á insuficiencia dos factores de coagulación. A hemofilia A é causada pola deficiencia do factor VIII de coagulación, mentres que a hemofilia B débese a niveis baixos de factor IX. A falta de factor funcional XI é a responsable da hemofilia C. Estas condicións trátanse mediante a infusión de factor de coagulación preparado comercialmente ou un produto non factor como substitución funcional do factor que falta.
Octocog alfa (Advate), que é unha versión do factor VIII de coagulación "deseñado xeneticamente mediante tecnoloxía de ADN", úsase habitualmente para o tratamento preventivo e baixo demanda da hemofilia A. Para a hemofilia B, nonacog alfa (BeneFix), que é unha versión de enxeñaría do factor de coagulación IX que se usa habitualmente.
Hympavzi (marstacimab-hncq) , un anticorpo monoclonal humano dirixido ao "inhibidor da vía do factor tisular", foi aprobado recentemente como novo fármaco para a prevención de episodios de hemorraxia en individuos con hemofilia A ou hemofilia B.
***
Referencias:
- A FDA aproba un fármaco para previr ou reducir a frecuencia dos episodios de hemorraxia en pacientes con hemofilia A con inhibidores ou hemofilia B con inhibidores. Publicado o 20 de decembro de 2024. Dispoñible en https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Concizumab. Dispoñible https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Tratamento da hemofilia. Dispoñible en https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Tratamento da hemofilia. Dispoñible en https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Artigo relacionado
- Hympavzi (marstacimab): novo tratamento para a hemofilia. Científico europeo. Publicado o 12 de outubro de 2024. Dispoñible en http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}