Asciminib (Scemblix) para a leucemia mieloide crónica (LMC) recentemente diagnosticada

Asciminib (Scemblix) foi aprobado para pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC Ph+) con cromosoma Filadelfia en fase crónica (PC) recentemente diagnosticada. A aprobación acelerada foi concedida pola FDA En 29 Outubro 2024.

Anteriormente, asciminib foi aprobado pola FDA en outubro de 2021 e por EMA en agosto de 2022 para o tratamento de adultos con LMC Ph+ en fase crónica (LMC-PC), previamente tratados con ≥ 2 TKI, e para o tratamento de adultos con LMC-CP Ph+ coa mutación T315I.

O fármaco estivo en ensaio clínico para avaliar a súa eficacia e seguridade en pacientes pediátricos con LMC de primeira liña, posterior e pediátrica.

A nova aprobación para os individuos recentemente diagnosticados con LMC baséase nos datos de eficacia e seguridade do ensaio. A eficacia de asciminib para a LMC Ph+ recentemente diagnosticada na CP avaliouse no ensaio ASC4FIRST (NCT04971226) no que 405 pacientes foron aleatorizados (1:1) para recibir asciminib ou inhibidores da tirosina quinase (IS-TKI) seleccionados polo investigador. A principal medida de resultado de eficacia foi a taxa de resposta molecular maior (MMR) ás 48 semanas. As reaccións adversas máis comúns (≥20%) foron dor musculoesquelética, erupción cutánea, fatiga, infección do tracto respiratorio superior, dor de cabeza, dor abdominal e diarrea e as anomalías de laboratorio máis comúns (≥40%) en pacientes con LMC Ph+ recentemente diagnosticado en PC. diminución do reconto de linfocitos, diminución do reconto de leucocitos, diminución do reconto de plaquetas, diminución dos neutrófilos conta e diminución de calcio corrixida.

Asciminib é un inhibidor da tirosina quinase (TKI). Inhibe a actividade quinase ABL1 da proteína de fusión BCR-ABL1 que serve como motor da proliferación de LMC na maioría dos individuos con LMC. Únase ao peto de miristoílo da proteína BCR-ABL1 e enfórmaa nunha conformación inactiva.

***

Referencias: